CRISPR/CAS9 : soigner les maladies héréditaires avant la naissance

Et s’il était possible de soigner une maladie héréditaire avant même la naissance ? Une équipe américaine de l’Université des Sciences et de la Santé de Portland, Oregon, dirigée par le Dr Shoukhrat Mitalipov semble en passe d’y parvenir.

La CRISPR/CAS9 : Une nouvelle aire de thérapie génique

L’édition génomique, ou CRISPR/CAS9, est une technologie qui fait parler d’elle ces derniers temps. Grâce à un principe relativement simple et un faible coût en matières premières, elle constitue une aire de recherche très intéressante pour de nombreuses équipes. Là où certaines y voient les possibilités d’activation ou d’inactivation d’un gène pour en étudier les effets physiologiques et faire avancer la recherche fondamentale, d’autres en explorent les capacités thérapeutiques.

A savoir ! La technologie CRISPR CAS9 permet, grâce à un complexe protéique et une séquence d’ARN dite « guide », de cibler une séquence d’ADN spécifique et de la découper. Il est alors possible d’inactiver un gène ou d’introduire un nouveau gène.

En effet, la thérapie génique vise à corriger les erreurs présentes dans notre code génétique, que ce soit pour réduire l’expression d’une protéine néfaste à l’organisme ou, à l’opposé, pour permettre l’expression d’une protéine essentielle à l’organisme. En cela, la technologie CRISPR/CAS 9 est toute trouvée. Par contre, comme pour toute thérapie génique, le problème de l’adressage, c’est-à-dire la capacité d’un traitement à n’atteindre que l’organe ou le tissu cible du médicament, se pose. Il est important que la correction ne se fasse qu’au niveau de la cible recherchée afin d’éviter de possibles effets indésirables dans d’autres organes ou tissus.

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Utiliser l’édition génomique directement au stade embryonnaire

L’équipe dirigée par le Dr Shoukhrat Mitalipov a décidé de s’affranchir du ciblage en travaillant directement sur des cellules embryonnaires. Ils ont travaillé sur un grand nombre d’embryons unicellulaires fécondés par des spermatozoïdes de pères atteints de pathologies héréditaires. En usant de la technique de CRISPR/CAS9, ils souhaitent montrer qu’il est possible d’obtenir des embryons viables de manière efficace et reproductible. Le choix d’un travail sur des cellules uniques est motivé par la réduction de l’effet dit « mosaïque » inhérent aux modifications génétiques réalisées sur des embryons en développement. Cet effet, selon de nombreux scientifiques, empêcherait un développement viable de tout embryon génétiquement modifié par CRISPR.

A savoir ! On qualifie d’effet mosaïque, les modifications génétiques qui ne vont pas s’exprimer de façon homogène dans toutes les cellules au stade avancé du développement et qui peut ainsi limiter l’impact d’une thérapie génique.

Les dérives de l’« ingénierie embryonnaire »

Les résultats du Dr Mitalipov ne sont pas encore publiés qu’ils font déjà couler beaucoup d’encre. Après les publications de plusieurs équipes chinoises sur des modifications génétiques d’embryons humains, c’est une nouvelle étape qui est franchie avec ces recherches réalisées sur le sol américain. Pour l’heure, l’implantation d’embryons génétiquement modifiés est toujours interdite par le congrès sur le sol américain comme dans la plupart des pays.

Les principales dérives redoutées sont :

• L’eugénisme : la création d’enfant sur « catalogue » avec des parents dans la capacité de choisir leurs différentes caractéristiques morphologiques.
• Le développement d’armes biologiques capable de cibler spécifiquement une personne ou un groupe d’individus.

Même si actuellement, seule le potentiel de la correction de maladies héréditaires est exploré, le débat éthique est ouvert pour savoir si ces découvertes pourront aboutir, ou non, à l’implantation de ces embryons « génétiquement soignés » de leur maladie héréditaire.

Romain R., Docteur en Biologie Cellulaire et Moléculaire

Sources