Le 29 septembre 2022, les autorités de santé publique américaines autorisaient la mise sur le marché d’un nouveau médicament contre la sclérose latérale amyotrophique ou maladie de Charcot. Un an après, l’ANSM vient de donner son feu vert pour un accès compassionnel pré-précoce pour que les patients français puissent bénéficier de ce traitement. Explications.
La maladie de Charcot, une maladie neurologique incurable
La sclérose latérale amyotrophique, plus connue sous le nom de maladie de Charcot, est une pathologie neurologique, qui affecte les neurones moteurs du cortex cérébral et de la moelle épinière. Elle se développe de manière insidieuse et entraîne une paralysie des membres, du pharynx et des voies respiratoires. Le diagnostic n’est généralement posé qu’après plusieurs mois de recherches diagnostiques. La maladie va progressivement évoluer vers différents handicaps, non seulement moteurs, mais aussi respiratoires et nutritionnels.
Actuellement, il n’existe aucun médicament capable de guérir la maladie de Charcot. La prise en charge est pluridisciplinaire, avec une surveillance continue et rapprochée. Un seul médicament neuroprotecteur est disponible, depuis les années 1990. Malheureusement, son efficacité reste limitée. Les patients et leurs proches fondent leurs espoirs dans la mise au point de nouveaux traitements.
Un nouveau médicament disponible sur prescription dérogatoire
Parmi les dernières découvertes thérapeutiques contre la maladie de Charcot, figure le médicament AMX0035. Ce médicament est une association de phénylbutyrate de sodium et d’ursodoxicoltaurine. En 2020, un essai clinique a montré une bonne tolérance de ce médicament chez les patients et un effet fonctionnel positif à 24 semaines. Une réduction du risque de décès de plus de 40 % a été observée, avec une période de survie médiane allongée de plus de 6 mois pour les patients bénéficiant du traitement, par rapport aux patients sous placebo.
D’autres essais cliniques sont actuellement en cours pour évaluer l’efficacité et la tolérance de l’AMX0035 sur une période plus longue. D’ores et déjà, les autorités de santé publique américaines puis canadiennes avaient donné leur feu vert pour la mise sur le marché de ce médicament. L’ANSM, en lien avec l’ARSLA, vient également de valider la possibilité pour les patients français de recevoir ce traitement. Avant la fin de l’essai clinique actuellement en cours en Europe, les patients recevront le médicament dans le cadre d’une prescription dérogatoire. Les premiers patients éligibles seront les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique dont les premiers symptômes sont apparus depuis au moins d’un an ou depuis plus de 3 ans. Ces critères pourraient être réévalués au début de l’année 2024.
Une efficacité à confirmer par les essais cliniques en cours
Pour recevoir ce traitement, les patients devront avoir une demande nominative d’autorisation effectuée par un médecin neurologue exerçant dans l’un des 22 centres nationaux de référence pour la prise en charge de la sclérose latérale amyotrophique. Si les essais cliniques en cours confirment l’efficacité et la tolérance de ce nouveau médicament, il pourrait obtenir une autorisation de mise sur le marché et être accessible à davantage de patients.
Le médicament AMX0035 se présente sous la forme de sachets individuels, contenant chacun 3 g de phénylbutyrate de sodium et 1 g d’ursodoxicoltaurine. Le patient doit dissoudre le contenu du sachet dans 250 ml d’eau à température ambiante. Le médicament est administré par voie orale ou par l’intermédiaire de la sonde d’alimentation dans l’heure suivant la préparation. La posologie est d’abord d’un sachet par jour pendant 3 semaines, puis de 2 sachets par jour. Les principaux effets secondaires sont la diarrhée, des douleurs abdominales, des nausées et des infections des voies ORL. L’accès à ce médicament représente une avancée pour les patients atteints de la maladie de Charcot, même s’il faut noter que les résultats des essais cliniques en cours permettront de confirmer ou non son efficacité.
Estelle B., Docteur en Pharmacie
– AUTORISATION DE L’AMX0035 AUX ETATS-UNIS. FILSLAN. 7 octobre 2022. portail-sla.fr. Consulté le 16 octobre 2023.
