La vie d’un nouveau médicament : de l’essai clinique à sa commercialisation

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Rédigé par Estelle B. et publié le 20 février 2019

De l’idée d’un chercheur au comprimé avalé par le patient, il faut de longues années de recherche et de développement pour qu’un médicament arrive sur le marché. Sur les milliers de substances actives testées, seules quelques-unes parviennent à franchir tous les obstacles pour devenir un nouveau médicament.

vie d'un médicament

De longues années de recherche et de développement pour un nouveau médicament

Un médicament n’est pas un produit comme les autres. Mis au point pour soigner toutes sortes de maladies ou de symptômes, il doit répondre à deux exigences fondamentales :

  • Être efficace contre la maladie ou le symptôme à traiter ;
  • Entraîner le moins d’effets secondaires possibles à la posologie recommandée.

Face aux maladies, les chercheurs s’intéressent à une grande variété de substances actives, qui ont pour origines :

  • Des plantes ;
  • Des animaux ;
  • Des micro-organismes (bactéries, champignons, …) ;
  • Une synthèse chimique.

En moyenne, sur 10 000 substances actives potentiellement intéressantes pour une application thérapeutique, seulement 10 deviendront des candidats médicaments, qui subiront différents essais cliniques. Au terme des essais cliniques, seulement une substance pourra devenir un médicament. Son développement exige par ailleurs de nombreuses années de recherche et de développement, en moyenne plus d’une dizaine d’années et un important investissement financier de la part des industriels de la pharmacie.

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Des milliers de candidats médicaments pour seulement quelques élus

De la substance active découverte par les chercheurs au médicament qui sera avalé par le patient, ou injecté par l’infirmier, de nombreuses étapes sont nécessaires et constituent la vie d’un médicament :

  • Les études précliniques regroupent l’ensemble des étapes préliminaires avant l’administration du candidat médicament chez l’Homme :
    • Les études pharmacologiques pour définir précisément l’effet de la substance active ;
    • Les études pharmacocinétiques pour connaître les caractéristiques d’absorption, de diffusion, de transformation et d’élimination dans l’organisme, ce que les spécialistes appellent les paramètres pharmacocinétiques ;
    • Les études de toxicité aiguë et chronique sur les animaux, par exemple d’éventuels effets sur la reproduction ou sur le développement de tumeurs ;
  • Les essais cliniques correspondent à l’étude de l’effet du médicament chez l’Homme et regroupent trois types d’essais successifs :
    • Les essais cliniques de phase I, dans lesquels la substance active est testée sur des volontaires en bonne santé pour évaluer la tolérance du médicament ;
    • Les essais cliniques de phase II, dans lesquels la substance active est testée sur des patients pour déterminer l’efficacité du médicament et la posologie active ;
    • Les essais cliniques de phase III, dans lesquels la substance active est testée sur un nombre plus important de patients, pour calculer le rapport efficacité / tolérance du médicament ;
  • Le développement industriel comprend la faisabilité de la production à grande échelle et le choix de la meilleure forme galénique (comprimés, gélules, injectables, pommades, etc.) ;
  • Les démarches réglementaires regroupent toutes les démarches administratives nécessaires à la commercialisation du médicament, notamment :
    • Le dossier d’AMM (Autorisation de Mise sur le Marché) indispensable pour la commercialisation dans un ou plusieurs pays ;
    • Le dossier d’ATU (Autorisation Temporaire d’Utilisation), qui permet son utilisation dans certains contextes particuliers, avant d’avoir obtenu l’AMM ;
    • La commission de transparence, qui, en France, est chargée d’évaluer son intérêt thérapeutique et de déterminer s’il peut ou non être remboursé par l’Assurance Maladie.

Une fois inscrit dans l’arsenal thérapeutique, la vie du médicament ne s’arrête pas. En effet, différents évènements peuvent survenir après sa commercialisation, notamment :

  • Le passage aux formes génériques, lorsque le brevet du médicament vient à expirer ;
  • La pharmacovigilance, qui regroupe la signalisation de tous les évènements indésirables liés à l’utilisation du médicament ;
  • La suspension ou l’arrêt de commercialisation, si un nouvel effet indésirable grave est suspecté ou décrit, ou encore si un problème est détecté dans les procédés de fabrication.

La vie d’un médicament n’est pas un long fleuve tranquille, mais elle est au contraire pleine de rebondissements, dans le but de garantir le médicament le plus efficace et le plus sûr possible pour les patients.

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Estelle B. / Docteur en Pharmacie

– Quelles sont les étapes de la vie d’un médicament ? LEEM. Juin 2012..
– La vie d’un médicament. Cours francophone inter pays de pharmacovigilance. Cours francophone inter pays de pharmacovigilance. Consulté le 18 février 2019.

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