La mise sur le marché de médicaments pédiatriques constitue un enjeu de santé publique important, qui mobilise les autorités de santé. Les médicaments destinés aux adultes ne peuvent pas toujours être prescrits à la population pédiatrique. Récemment, l’Agence Européenne du Médicament a recommandé l’autorisation de nouveaux médicaments spécialement destinés aux enfants.
La réglementation des médicaments pédiatriques
Les enfants représentent une catégorie très particulière de patients. Les médicaments qui leur sont spécifiquement destinés doivent à ce titre obéir à une réglementation particulière, mise en place au niveau européen. Le règlement pédiatrique européen, entré en vigueur en janvier 2007, s’est fixé un triple objectif :
- Faciliter le développement et la mise à disposition des médicaments pédiatriques ;
- Assurer des recherches cliniques de grande qualité pour le développement de ces médicaments ;
- Améliorer la mise à disposition d’informations sur l’utilisation des médicaments pédiatriques.
À savoir ! En Europe et en France, la population pédiatrique représente l’ensemble des patients âgés de moins de 18 ans, de la naissance (voire de la prématurité) jusqu’à l’âge de 17 ans révolus.
Ce règlement s’appuie concrètement sur différentes mesures, telles que :
- L’obligation pour les laboratoires pharmaceutiques de déposer un plan d’investigation pédiatrique pour tout nouveau médicament qui serait destiné aux enfants, avec un système de récompenses financières pour les laboratoires qui s’engagent à développer davantage de médicaments pour les enfants;
- Le soutien d’un réseau européen de recherche clinique sur les médicaments pédiatriques;
- L’amélioration des informations accessibles pour le grand public sur les médicaments pédiatriques, grâce à deux bases de données :
- La base européenne des essais cliniques en pédiatrie (EUDRACT) ;
- La base des médicaments autorisés en pédiatrie en Europe (EUDRAPHARM).
Lire aussi – Les enfants mangent-ils équilibré à la cantine ?
Un médicament antiépileptique
Dans ce contexte réglementaire particulier, l’Agence Européenne du Médicament (EMA) a récemment recommandé aux pays membres d’accorder des autorisations de mise sur le marché pour la population pédiatrique pour deux nouveaux médicaments :
- Kigabeq, dont le principe actif est la vigabatrine ;
- Slenyto, dont le principe actif est la mélatonine.
Le premier médicament, Kigabeq, est indiqué pour le traitement des deux formes d’épilepsies suivantes :
- Le syndrome de West, une forme rare d’épilepsie affectant les nourrissons ;
- L’épilepsie partielle résistante, chez les nourrissons et les enfants âgés de 1 mois à 7 ans.
Ce médicament était jusque-là été développé sous la forme de comprimés solubles dosés à 100 mg ou à 500 mg. L’EMA recommande désormais d’autoriser une formulation adaptée aux enfants pour ce médicament.
Les effets secondaires les plus fréquents connus à ce jour avec ce médicament sont les suivants :
- Une altération du champ visuel ;
- Une sédation ;
- Une agitation ;
- Une excitation.
Lire aussi – Quand des rires d’enfants résonnent à l’hôpital …
Un médicament contre l’insomnie de l’enfant
Le second médicament concerné par le récent avis de l’EMA est indiqué dans le traitement de l’insomnie chez une catégorie particulière d’enfants : les enfants âgés d’au moins 2 ans, atteints de troubles du spectre autistique et d’un syndrome de Smith-Magenis. Développé spécifiquement pour un usage pédiatrique, ce médicament est disponible sous la forme de petits comprimés, bien adaptés pour les enfants.
À savoir ! Le syndrome de Smith-Magenis est une maladie génétique complexe, qui associe un déficit intellectuel d’intensité variable, des troubles du sommeil, des anomalies cranio-faciales et squelettiques, des troubles du comportement, un retard moteur et un retard du langage.
L’efficacité et la sûreté de Slenyto ont été validées pour les enfants. Les données cliniques recueillies mettent en évidence une augmentation significative de la durée totale de sommeil, une réduction de la phase d’endormissement et une durée allongée de la plus longue phase de sommeil ininterrompu. L’évaluation de la tolérance de ce médicament a montré que les principaux effets secondaires observés étaient la somnolence, les maux de tête et la fatigue.
La grande majorité des nouveaux médicaments développés sont destinés aux adultes. Pourtant, les enfants ont besoin de médicaments spécifiques, soit en raison de leurs caractéristiques physiologiques différentes de celles des adultes, soit parce qu’ils peuvent souffrir de maladies qui n’existent pas chez les adultes. La mise sur le marché de nouveaux médicaments pédiatriques constitue ainsi une avancée majeure pour la prise en charge des patients les plus jeunes !
Lire aussi – Des médicaments impliqués dans le développement des allergies de l’enfant
Estelle B. / Docteur en Pharmacie
– Two new paediatric-use marketing authorisations recommended by CHMP. European Medicines Agency. 2018. EMA/CHMP/504263/2018.
