Symkevi® : l’union de deux médicaments contre la mucoviscidose

L’arsenal thérapeutique contre la mucoviscidose vient de s’élargir avec un nouveau médicament orphelin, Symkevi®, qui vient d’obtenir une AMM sur le marché européen.

Symkevi® : un nouveau médicament contre la mucoviscidose

Après une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) aux USA et au Canada, un nouveau médicament contre la mucoviscidose, Symkevi®, a obtenu un avis favorable de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) pour  une commercialisation prochaine sur le territoire européen.

Symkevi®, dont le principe actif est le tezacaftor, est indiqué en association avec un médicament déjà existant, l’ivacaftor, dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose, âgés de 12 ans et plus, non transplantés et présentant l’une des deux caractéristiques suivantes :

• Homozygotes pour la mutation F508del ;
• Hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l’une des 14 mutations résiduelles suivantes du gène CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) :
  • P67L ;
  • R117C ;
  • L206W ;
  • R352Q ;
  • A455E ;
  • D579G ;
  • 711+3A→G ;
  • S945L ;
  • S977F ;
  • R1070W ;
  • D1152H ;
  • 2789+5G→A ;
  • 3272-26A→G ;
  • 3849+10kbC→T.

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Enfin un espoir de traitement pour certains patients

L’association de l’ivacaftor et du tezacaftor a démontré son efficacité lors d’essais cliniques de phase 3, notamment en termes d’amélioration des capacités respiratoires et de diminution du risque de surinfections bactériennes. Le tezacaftor est administré le matin et l’ivacaftor le soir. La poursuite ou l’initiation d’un traitement avec le Symkevi® a été proposé à tous les patients français ayant participé à l’un des essais cliniques.

L’ivacaftor est un activateur de la protéine CFTR, c’est-à-dire qu’il active la protéine CFTR défectueuse présente sur la membrane, afin d’améliorer sa fonctionnalité. Le tezafactor est quant à lui un correcteur sélectif de la protéine CFTR, visant à augmenter la quantité de protéines CFTR positionnées sur la membrane. L’action conjointe des deux principes actifs améliore le transport des ions chlorure, l’un des mécanismes pathologiques à l’origine de la mucoviscidose.

Le médicament Symkevi® a reçu le statut de médicament orphelin. Néanmoins, par rapport aux précédents traitements de la mucoviscidose, ce nouveau principe actif s’adresse à une population élargie de patients et pourrait être prescrit à près de 2 000 patients en France. Ainsi, aucune option thérapeutique n’était jusque-là disponible pour les quelques centaines de patients hétérozygotes porteurs d’une mutation résiduelle.

Plusieurs mois ou années seront désormais nécessaires avant que chaque patient français éligible ne puisse se voir prescrire Symkevi®. Mais ce médicament offre d’ores et déjà un formidable espoir pour tous les patients atteints de mucoviscidose et leurs proches.

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Estelle B. / Docteur en Pharmacie

Sources