Quelles sont les grandes étapes d’un essai clinique?

Jan 20, 2016 par

Derrière chaque médicament se cache de nombreuses années de recherche, de développement, et de procédures juridiques. Même si les pratiques industrielles ne cessent de se perfectionner pour réduire les délais de lancement, le temps moyen nécessaire à la sortie d’un médicament est d’environ 10 ans. Les essais cliniques, comme par exemple celui mis en lumière dans l’affaire du CHU de Rennes, constituent les dernières étapes d’un cycle de recherche. Les essais cliniques sont une étape primordiale entre les tests sur paillasse et la diffusion dans le grand public.

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Avant un essai clinique : recherche et tests précliniques

La technologie permet aujourd’hui aux laboratoires d’analyser un grand nombre de molécules inconnues pour en prédire le potentiel thérapeutique. Pour un sujet de recherche, environ 10 000 molécules sont analysées. Ce processus couple le criblage à haut débit (faisant appel aux domaines de la chimie, génomique, protéomique et pharmacologie) et le criblage virtuel (basé sur des prédictions bioinformatiques). En moyenne, une centaine de molécules sont retenues.

Les tests précliniques visent à étudier l’action d’une molécule à l’échelle cellulaire et tissulaire. En cas de résultats probants, l’essai sur l’animal est envisagé afin d’établir un profil d’efficacité et de toxicité. Sur la centaine de molécules testées, seule une dizaine, souvent similaires, sont retenues.

Les essais cliniques, une étape indispensable

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Il faut généralement 5 ans de recherche pour envisager un test clinique. C’est à cette phase que les premiers essais sur l’homme sont effectués. Si les laboratoires mettent en place des normes de sécurité drastiques, le risque n’est malheureusement jamais absent.

Un essai clinique se divise en quatre grandes phases :

  • La phase I a pour but de vérifier la tolérance de l’organisme humain pour le médicament, et de comprendre divers paramètres pharmacologiques grâce à l’administration de petites doses de principe actif sur des effectifs réduits et sains ;
  • La phase II sert à déterminer la relation effet-dose du médicament. Elle est effectuée en général sur quelques centaines de malades volontaires ;
  • La phase III est menée dans des conditions quasi-réelles, à savoir sur un grand nombre de patients (plusieurs milliers) sur une grande durée (jusqu’à plusieurs années). Lorsque c’est possible, le médicament analysé est comparé à un traitement de référence ou à un placebo. C’est à la suite de cet essai qu’est déterminé le rapport bénéfice/risque d’un médicament.
    Les recherches cliniques durent en moyenne 5 ans. Leurs conclusions permettent de présenter aux autorités de santé la pertinence d’un nouveau traitement, et éventuellement envisager sa commercialisation. Cette étape cruciale est l’autorisation de mise sur le marché (AMM), et marque le début de la quatrième phase d’étude ;
  • La phase IV, ou phase « post-AMM », constitue la surveillance du médicament. Tous les effets inattendus sont récoltés et centralisés pour évaluer continuellement la pertinence du traitement.

Les autorités sanitaires peuvent à tout moment décider d’un retrait du marché d’un médicament pour un bilan bénéfice/risque évoluant dans un sens défavorable.


L’éthique, un enjeu majeur

Que ce soit à l’échelle du chercheur, des patients, de la population ou de l’environnement, la recherche médicale constitue un enjeu de taille. Les normes en matière d’éthique évoluent continuellement, rendant l’expérimentation de plus en plus encadrée. Les essais animaux et humains tendent à limiter au maximum les lésions grâce à une sélection poussée des molécules-candidats.

Rappelons le principe des 3 R de 1959, qui fonde la politique de l’expérimentation animale :

  • Réduire le nombre d’animaux en expérimentation ;
  • Raffiner les méthodes d’études pour définir les limites de l’expérience ;
  • Remplacer, dès que possible, les modèles animaux.

Autre exemple pour l’essai clinique, l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) a défini des règles strictes pour la transparence de la relation entre l’expérimentateur et le volontaire. A titre d’exemples, les volontaires doivent être alertés de tous les effets potentiels des traitements de façon explicite, et peuvent à tout moment se retirer de l’essai clinique.

Hadrien V., Pharmacien


Sources :
L’économie du médicament: Recherche et Développement, LEEM, mis à jour le 1er septembre 2016
L’AMM et le parcours du médicament, ANSM, consulté le 20 janvier 2016
Avant la mise sur le marché, ANSM, consulté le 20 janvier 2016
Les différentes phases de recherche clinique, Véronique Jouis et Laurence Guéry, Recherche Clinique Paris Centre, 4 novembre 2011
Le développement clinique, prélude à la mise sur le marché, LEEM, 28 avril 2010
L’expérimentation animale, la règle des 3R, INSERM, consulté le 20 janvier 2016
Les essais cliniques, ANSM, consulté le 20 janvier 2016

Hadrien V.
Pharmacien.
Spécialiste en produits vétérinaires, aime particulièrement étudier l’actualité et les nouveautés dans ce domaine.
Passionné de digital et webmarketing dans le milieu de la santé.
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