Un nouvel espoir contre la drépanocytose

Un médicament, déjà présent en Inde, arrive depuis peu sur le continent africain, où des millions d’enfants sont atteints de drépanocytose.

Chaque matin, dans de nombreuses familles, l’angoisse est la même. L’enfant se réveillera-t-il sans douleur ? Sans fièvre ? Sans crise soudaine au cœur de la nuit ? Pour des centaines de milliers de personnes atteintes de drépanocytose, la maladie ne laisse aucun répit. Elle dicte le rythme de la vie, bouleverse le quotidien, fragilise les corps et épuise les familles. Cette pathologie génétique, qui touche les globules rouges, provoque une anémie sévère, des douleurs insupportables et des infections à répétition. Et surtout, elle reste l’une des causes de mortalité les plus silencieuses du continent africain.

Selon l’Inserm, elle est due à une mutation unique du gène de la bêta-globine, situé sur le chromosome 11. Cette anomalie entraîne la production d’une hémoglobine anormale, appelée hémoglobine S. Lorsque l’oxygène diminue dans le sang, cette hémoglobine forme des fibres rigides qui déforment les globules rouges. Ceux-ci prennent alors une forme de faucille, deviennent fragiles et obstruent les vaisseaux sanguins.

La maladie est particulièrement fréquente en Afrique et en Inde, mais aussi en Europe et en Amérique à cause des migrations. Selon l’OMS, en 2021, 510 000 bébés sont nés avec la drépanocytose, dont près de 80 % en Afrique. Faute de prise en charge adaptée, la moitié d’entre eux meurent avant l’âge de 10 ans. En tout, ce sont sept millions de personnes à travers le monde qui sont concernées.

Jusqu’ici, les traitements disponibles sont rares, coûteux et souvent inaccessibles pour les familles. Les options se limitent bien souvent à soulager les symptômes, sans agir réellement sur les causes de la maladie. Mais une nouvelle molécule pourrait aujourd’hui changer la donne. Son nom : l’hydroxyurée.

Un traitement enfin accessible

Elle est connue depuis longtemps pour réduire les complications liées à la drépanocytose. Pourtant, il est difficile d’y avoir accès sur le continent africain. En cause : son prix élevé, ses fréquentes ruptures de stock et l’absence d’une version réellement adaptée aux enfants.

Au Sénégal, son arrivée fin 2025 dans un laboratoire local est appréciée par les professionnels de santé. L’objectif est clair : proposer un traitement « à prix coûtant », afin qu’il soit accessible au plus grand nombre.

La forme pédiatrique est désormais accessible. Il est distribué chez les trois quarts des grossistes du pays, avant même son lancement officiel le 19 novembre 2025. Une avancée majeure pour les familles concernées.

« On l’attend depuis tellement longtemps »

À l’hôpital Dalal Jamm de Dakar, la professeure Seynabou Fall suit chaque année près d’un millier de patients drépanocytaires. Pour elle, l’arrivée de l’hydroxyurée marque un véritable tournant dans la prise en charge de la maladie. « On l’attend depuis tellement longtemps », confie-t-elle dans les colonnes du Monde. « Ce médicament va avoir un impact immédiat. Avec ce médicament, le patient ne peut plus faire de syndrome thoracique aigu », l’une des principales causes de décès. « L’effet va se faire sentir aussi sur les hospitalisations, qui devraient diminuer », ajoute-t-elle.