Drépanocytose : vers la guérison grâce aux cellules souches

La drépanocytose est la maladie génétique la plus répandue dans le monde. En France, elle touche essentiellement les personnes d’origine africaine ou antillaise. Dans certains départements, elle peut affecter jusqu’à un bébé sur 500. La drépanocytose altère les globules rouges et se traduit par une anémie, des infections, des douleurs, voire des AVC. Elle réduit considérablement la qualité et l’espérance de vie des personnes atteintes. La greffe de cellules souches sanguines est une option thérapeutique connue depuis 1984.

Drépanocytose et moelle osseuse

La drépanocytose est une maladie de l’hémoglobine, un pigment contenu dans les globules rouges (aussi appelés hématies) qui sert au transport de l’oxygène. Cette hémoglobine anormale entraine une malformation et une déficience des globules rouges.

Les hématies prennent naissance dans la moelle osseuse (substance contenue à l’intérieur des os) à partir de cellules indifférenciées : les cellules souches hématopoïétiques. Ces cellules sont capables de se différencier pour donner des hématies, mais aussi les autres cellules sanguines que sont les globules blancs ou encore les plaquettes.

Chez un malade atteint de drépanocytose, les cellules souches hématopoïétiques se transforment en globules rouges anormaux. Pour remédier à cela, les médecins ont parfois recours à une greffe de moelle osseuse : ce procédé remplace la moelle osseuse déficiente du patient par la moelle osseuse d’un donneur contenant des cellules souches saines.

À savoir ! Les cellules souches peuvent parfois être collectées à partir du cordon ombilical ou du sang du donneur.

Cette opération est cependant délicate, pour différentes raisons :

• Elle nécessite de trouver un donneur très compatible avec le malade (un frère ou une sœur non atteint) ;
• En détruisant la moelle osseuse du patient, elle induit un effondrement du système immunitaire (plus de globules blancs) du malade, le rendant très vulnérable aux infections le temps que la « nouvelle » moelle prenne le relais (environ 2 à 4 semaines) ;
• Il y a un risque de réaction dite du greffon contre l’hôte : les cellules greffées peuvent reconnaître les cellules du malade comme étrangères et les attaquer. Cette réaction est contrôlée par des médicaments immunosuppresseurs puissants ;
• Elle est coûteuse et, de ce fait, pas disponible dans tous les pays.

En conséquence, la greffe de cellules souches est réservée à des patients très atteints, courant un risque mortel à court terme.

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Une bonne survie après la greffe de cellules souches

Une équipe de chercheurs internationale a compilé les résultats de 1 000 greffes de cellules souches sur patients atteints de drépanocytose, réalisées entre 1986 et 2013. Le suivi médian des malades était de 5 ans. Cette analyse a été publiée dans le journal Blood.

Parmi les 1 000 patients, 846 étaient des enfants (âge moyen 9 ans). Les cellules souches provenaient de la moelle osseuse (839 patients), du sang périphérique (73) ou du cordon ombilical (88).

Les résultats ont montré :

• Un risque de réaction du greffon contre l’hôte qui augmente avec l’âge du patient ;
• 33 échecs de greffe ;
• 70 décès déplorés, en majorité dus à des infections ;
• Une survie globale de 95 % avant 16 ans et de 81 % après cet âge ;
• Une survie qui augmente significativement pour les greffes pratiquées après 2006.

Les chercheurs insistent sur le fait que leur étude rappelle à quel point la réussite d’une greffe de cellules souches est liée à la meilleure compatibilité de système HLA possible entre le greffé et le donneur de sa fratrie.

À savoir ! Le système HLA (pour Human Leucocytes Antigen), aussi appelé système d’histocompatibilité, représente l’ensemble des antigènes contenus dans les globules blancs et les plaquettes d’un individu. Il est unique pour chaque humain.

Si la greffe de cellules souches reste un procédé lourd, elle représente aussi un formidable espoir pour les patients souffrant d’une forme sévère de drépanocytose.

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Isabelle V., journaliste scientifique

Sources