La thérapie génique représente un formidable espoir pour toutes les familles touchées par une maladie génétique. Depuis le séquençage du génome humain, de nouvelles techniques de modification de l’ADN se développent. Mais au-delà des promesses de guérison, ne représentent-elles pas un risque majeur de dérive ?
Un immense espoir pour l’avenir …
Depuis le séquençage du génome humain achevé en 2003, les chercheurs travaillent à mettre au point de nouvelles techniques, destinées à développer la thérapie génique. Par la réparation de portions d’ADN lésées, mutées ou anormales, il deviendrait possible de guérir certaines maladies génétiques graves, comme les myopathies ou la mucoviscidose.
Parmi les techniques les plus prometteuses, figure la technique des « ciseaux génétiques », scientifiquement appelée la technique CRISPR/CAS9, développée en 2012. Par rapport aux techniques antérieures, cette nouvelle technique s’avère :
- Plus facile ;
- Plus rapide ;
- Plus simple ;
- Très efficace.
La technique CRISPR/CAS9 permet de couper l’ADN à un endroit précis du génome, et ce dans n’importe quelle cellule de l’organisme. Une fois la portion d’ADN choisie coupée, il est possible d’enlever une petite portion d’ADN ou d’ajouter une nouvelle portion d’ADN préalablement choisie. Puis, les systèmes cellulaires de réparation physiologique de l’ADN vont recoller les deux morceaux d’ADN. Grâce à cet outil, il est possible d’inactiver un gène défaillant ou de réparer un gène.
Les perspectives d’utilisation thérapeutique d’une telle technique sont nombreuses, dans le cadre de la thérapie génique. Les chercheurs, comme les patients, fondent de grands espoirs sur la technique des ciseaux génétiques. Mais de nombreuses étapes restent encore à franchir avant de pouvoir utiliser cette technique chez l’Homme.
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… mais aussi une urgence sur le plan éthique !
Si l’avenir de la technique des ciseaux génétiques s’annonce prometteur, elle suscite aussi des inquiétudes sur le plan éthique. En effet, ce nouvel outil permet de modifier n’importe quelle portion d’ADN de n’importe quelle cellule. Utilisé pour identifier de nouveaux gènes, comprendre certains mécanismes génétiques ou guérir des maladies génétiques, la technique CRISPR/CAS9 représente une formidable avancée scientifique et humaine.
Mais à l’opposé, une telle technique peut aussi être utilisée à mauvais escient. Récemment, un chercheur chinois a annoncé sur YouTube la naissance de jumelles génétiquement modifiées en Chine. La technique des ciseaux génétiques aurait permis au chercheur de modifier des embryons obtenus par Fécondation In Vitro (FIV) pour les rendre résistants au VIH. Une annonce, qui même si elle n’a pas été scientifiquement prouvée, a profondément choqué la communauté scientifique et médicale internationale.
Le développement de nouvelles techniques, comme la technique CRISPR/CAS9, pose une question fondamentale : jusqu’où peut-on aller dans la volonté de modifier le génome des êtres vivants, et en particulier celui de l’être humain. Puisqu’en théorie, une telle technique pourrait par exemple permettre de modifier l’ADN d’un enfant à naître, il devient crucial de définir, à l’échelle internationale et nationale, les contours éthiques et une réglementation stricte encadrant ces pratiques. Le respect d’une telle règlementation sera le seul rempart face au risque de dérive que peuvent engendrer les nouvelles technologies de l’ADN !
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Estelle B. / Docteur en Pharmacie
– CRISPR/CAS9. AFM Téléthon. Consulté le 14 janvier 2019.
– CRISPR-Cas, une technique révolutionnaire pour modifier le génome. Muséum de Toulouse. 1er février 2016.
