Cellules souches : des tubes à essais jusqu’aux patients

Apr 25, 2018 par

Le domaine des cellules souches utilisées en thérapie humaine connaît un essor impressionnant depuis quelques années. Si pour l’instant, leur utilisation thérapeutique ne se limite qu’à quelques applications ciblées, les scientifiques leur promettent un bel avenir et les patients fondent sur elles de nombreux espoirs. Des essais de laboratoire jusqu’aux patients, ces cellules doivent pourtant franchir de nombreuses étapes…

Scientifique dans un laboratoire analysant des cellules souches

Cellules souches et thérapie humaine

Fin 2017, l’Académie Nationale de Médecine et l’Académie des Technologies ont publié un rapport commun sur l’utilisation des cellules souches en médecine humaine. Elles ont la capacité de se transformer en diverses cellules spécialisées, ce qui permet d’envisager leur utilisation dans de nombreuses pathologies chroniques, souvent incurables, telles que :

A ce jour, elles sont utilisées chez des patients uniquement dans certains contextes particuliers, par exemple la greffe de cellules souches hématopoïétiques chez les patients atteints de leucémies ou de certaines maladies génétiques hématologiques. Mais les scientifiques entrevoient pour ces cellules un très bel avenir, avec de multiples applications possibles.

Si les études scientifiques menées en laboratoire révèlent les extraordinaires capacités de ce type de cellules, de nombreuses étapes sont nécessaires avant qu’un traitement chez l’Homme ne soit mis au point. Il est en effet capital de s’assurer qu’elles remplissent un certain nombre de critères, notamment :

  • Une absence d’effets néfastes ;
  • L’homogénéité et la reproductibilité des préparations ;
  • Leur production possible à l’échelle industrielle ;
  • Leur obtention à un coût raisonnable.

Des médicaments de thérapie innovante

En Europe, les médicaments formulés à partir de ces cellules sont qualifiés de médicaments de thérapie innovante (MTI). Les thérapies mises au point grâce à ces cellules constituent la médecine régénératrice.

Le rapport publié par les deux académies dresse un bilan des recherches menées jusqu’à lors sur les cellules souches. Il fait également le point sur les exigences réglementaires françaises et européennes auxquelles les futurs MTI devront répondre. L’objectif est également de promouvoir la recherche et le développement de ces médicaments de demain en France.

Les cellules souches d’intérêt thérapeutique sont les suivantes :

  • Les cellules souches hématopoïétiques, issues de la moelle osseuse et du sang, déjà utilisées en thérapie humaine dans les leucémies et les maladies génétiques hématologiques ;
  • Les cellules souches mésenchymateuses présentes, en petite quantité dans la moelle osseuse ;
  • Les cellules souches embryonnaires, dont le développement soulève de nombreuses questions éthiques relatives à l’utilisation des embryons humains ;
  • Les cellules souches pluripotentes induites, produites en laboratoire à partir de cellules adultes reprogrammées génétiquement.

Des recommandations nationales

Les deux académies rédactrices du rapport ont formulé plusieurs recommandations visant à soutenir la place de la France dans le développement de ces cellules à usage thérapeutique. Ces recommandations s’articulent autour de deux axes :

  • L’environnement réglementaire des MTI ;
  • L’aide à la création de start-up pour produire industriellement ces MTI.

Concernant l’environnement réglementaire de ces cellules, les académies recommandent notamment :

  • L’extension des développements sur les cellules souches embryonnaires actuellement limités par la loi de bioéthique ;
  • Un approvisionnement plus facile en cellules souches pour les industriels ;
  • L’allègement des contraintes réglementaires sur la protection des données personnelles ;
  • Un accroissement du nombre d’essais cliniques visant à évaluer leur intérêt thérapeutique.

Par ailleurs, les deux académies souhaitent favoriser la création de start-up pour la production industrielle de cellules souches, en formulant plusieurs recommandations, parmi lesquelles :

  • L’aide au développement de plateformes pour soutenir les petites structures ;
  • Le renforcement des formations aux nouvelles technologies dans les universités et les écoles d’ingénieurs ;
  • Le lancement d’appels d’offres par les industriels ;
  • La création de conditions financières spécifiques.

Les cellules souches et la médecine régénératrice sont synonymes de promesse et d’espoir dans la lutte contre de nombreuses maladies incurables. Un domaine dans lequel la France a la possibilité de jouer un rôle clé.

Estelle B., Docteur en Pharmacie

– Le passage à l’échelle industrielle de la production de cellules souches humaines à usage thérapeutique. Rapport conjoint. Académie des Technologies et Académie Nationale de Médecine. Décembre 2017.
– Médecine régénératrice : Comment passer de la recherche fondamentale à la production à l’échelle industrielle de cellules souches humaines à usage thérapeutique ? Communiqué de Presse. 5 avril 2018.

Estelle B.
Pharmacienne
Spécialiste de l'information médicale et de l'éducation thérapeutique du patient.
Passionnée par les domaines de la santé et de l'environnement marin.
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