Maladie de Parkinson : une première thérapie à base des cellules souches

Aug 19, 2018 par

Et si une thérapie cellulaire permettait de faire reculer la maladie de Parkinson, une pathologie neurodégénérative affectant plus de 200 000 personnes en France ?  Ce 30 juillet 2018, des chercheurs japonais de l’université de Kyoto ont annoncé un premier essai clinique utilisant des cellules souches pluripotentes induites chez des patients atteints de la maladie de Parkinson. Eclairage.

thérapie cellulaire

Principe de la thérapie à base de cellules souches

Actuellement, il n’existe pas de thérapies permettant de guérir la maladie de Parkinson mais des médicaments ou thérapies permettant seulement de faire reculer ou réduire les symptômes liés à la maladie comme les tremblements et la rigidité du corps.

Il s’agit notamment de prendre des médicaments qui vont compenser la perte de dopamine (un neurotransmetteur intervenant dans le contrôle de la motricité) ou, dans des cas de figure particuliers, pratiquer la stimulation cérébrale profonde.

Avec cette nouvelle thérapie cellulaire, les chercheurs du CIRA (Center for Ips Research ans Application ou Centre de recherche et d’application sur les cellules iPS) de l’université de Kyoto, en coopération avec des chirurgiens de l’hôpital universitaire de Kyoto, espèrent bien développer un traitement qui va faire reculer durablement la maladie en restaurant la production normale de dopamine dans le cerveau.

Après des essais in vitro sur différents types de cellules puis in vivo sur des primates, l’équipe de chercheurs est désormais prête pour injecter des cellules souches pluripotentes induites (cellules IPSc pour “Induced pluripotent stem cells”) provenant de donneurs sains dans le cerveau de patients atteints de la maladie de Parkinson.

À savoir ! Les cellules IPSc sont des cellules souches pluripotentes induites. Ce sont des cellules adultes différenciées ramenées à l’état quasi embryonnaire (état immature) grâce à une manipulation génétique. Avec cette modification, ces cellules sont capables de produire n’importe quel genre de cellules (pluripotence) en fonction de l’endroit du corps où elles sont ensuite transplantées. Cette technique a été récompensée par le prix Nobel de médecine en 2012 à Shinya Yamanaka, un chercheur japonais de l’université de Kobé.

A terme, et une fois implanté, ces cellules souches vont se différencier en cellules synthétisant de dopamine, les neurones dopaminergiques.

Des résultats encourageants sur le modèle animal

Cet essai clinique a été rendu possible grâce à des premiers essais sur le modèle animal très concluant.

En effet, dans une étude publiée en août 2017, les mêmes chercheurs ont synthétisé leurs résultats d’essais portant sur des singes atteints d’une forme de la maladie de Parkinson et chez qui ils avaient implanté des cellules souches pluripotentes induites d’origine humaine.

Au bout de deux ans d’observation, ils ont mis en évidence que les singes ont retrouvé un certain niveau de motricité (vitesse, facilité de mouvements) et que les cellules greffées ont survécu sans engendrer de tumeurs cérébrales.

Evaluer l’efficacité et l’innocuité de la thérapie cellulaire sur l’homme

L’essai clinique (phase I/phase II) avec sept participants âgés de 50 à 69 ans a commencé ce 1er août et l’état de santé des patients sera surveillé pendant deux ans.

Les chirurgiens ont transplanté 5 millions de cellules progénitrices de neurones dopaminergiques dérivés elles même de cellules prélevées dans le sang de donneurs dans le putamen des 7 patients volontaires.

À savoir ! Le putamen est une portion ronde du cerveau située sur le côté du noyau lenticulaire, en dessous des hémisphères cérébraux. Il a pour rôle de réguler les mouvements et de contrôler différents types d’apprentissages. Il contient des récepteurs à la dopamine.

Finalement, deux essais cliniques seront réalisés en parallèle sur ces mêmes patients dont :

  • Un essai visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité des cellules greffées dans le traitement de la maladie de Parkinson ;
  • Un essai pour évaluer l’innocuité et l’efficacité de Tacrolimus, un médicament immunosuppresseur standard permettant de contrer les rejets de la greffe cellulaire.

A terme, les chercheurs espèrent qu’une injection unique de cellules progénitrices de neurones permettra de restaurer durablement la fonction dopaminergique des patients atteints de la maladie de Parkinson. Des premiers résultats devront être publiés d’ici 6 mois.

Julie P., Journaliste scientifique

– Un traitement de Parkinson par cellules souches va être testé au Japon. AFP. Huffington Post. Consulté le 13 aout 2018.
– Announcement of physician-initiated clinical trials for Parkinson’s disease. Communiqué de presse CIRA. Consulté le 13 août 2018.
Julie P.
Journaliste scientifique.
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