Chaque année, environ 87 000 nouveaux cas de syndromes myélodysplasiques sont recensés à travers le monde, une forme rare de cancer du sang. Le 24 octobre 2023, la FDA (Food and Drug Administration) a autorisé un nouveau traitement pour les patients atteints de syndrome myélodysplasique présentant une mutation génétique particulière. Un nouvel espoir de traitement pour les patients.
Les syndromes myélodysplasiques, des cancers du sang rares
Les syndromes myélodysplasiques sont une forme rare de cancers du sang. Il surviennent quand les cellules souches présentes dans la moelle osseuse sont touchées par des mutations génétiques. Elles ne produisent alors plus une quantité suffisante de cellules sanguines fonctionnelles et saines :
- Les globules rouges ;
- Les globules blancs ;
- Les plaquettes sanguines.
Les thérapies contre les syndromes myélodysplasiques sont peu nombreuses et varient selon le type de mutation en cause. Sur les 87 000 nouveaux cas de syndromes myélodysplasiques diagnostiqués chaque année dans le monde, environ 3,6 % présentent une mutation IDH1, qui affecte l’enzyme isocitrate déshydrogénase-1. Environ 1 patient sur 3 verra son syndrome myélodysplasique évoluer vers une leucémie myéloïde aiguë.
Enfin un traitement ciblé pour certains syndromes myélodysplasiques
Pour les patients atteints de syndrome myélodysplasique avec mutation IDH-1, il n’existait jusque-là aucun traitement ciblé. Mais le 24 octobre 2023, la FDA a autorisé pour le marché américain un nouveau médicament, l’ivosidenib, dans le traitement ciblé du syndrome myélodysplasique récidivant ou réfractaire avec une mutation IDH-1. L’ivosidenib est un médicament inhibiteur de l’isocitrate déshydrogénase. Il était jusque-là approuvé aux USA pour le traitement des leucémies myéloïdes aiguës nouvellement diagnostiquées, récidivantes ou réfractaires et du cholangiocarcinome localement avancé ou métastatique. Cette fois, le traitement par ce médicament est possible dès le stade du syndrome myélodysplasique, avant une éventuelle évolution vers la leucémie aiguë. Une avancée majeure pour les patients.
À savoir ! Le cholangiocarcinome est une tumeur maligne des voies biliaires au niveau du foie ou de la vésicule biliaire
Pour que les patients soient éligibles à ce nouveau traitement, la mutation IDH-1 doit avoir été confirmée par un test diagnostique également approuvé par la FDA. Cette avancée thérapeutique pour une forme rare de cancer du sang fait suite à la publication des résultats d’une étude clinique menée sur 18 patients adultes atteint d’un syndrome myélodysplasique récidivant ou réfractaire avec une mutation IDH-1. Le médicament a été administré par voie orale à la dose de 500 mg par jour en continu pendant des cycles de 28 jours jusqu’à la progression du cancer, la survenue d’une toxicité nécessitant un arrêt de traitement ou une greffe de moelle osseuse.
Traiter les patients avant l’évolution vers une leucémie aiguë
Au final, 7 patients sur les 18 de l’étude ont montré une rémission partielle ou complète du syndrome myélodysplasique grâce au traitement, avec une durée moyenne de rémission entre 1,9 et 80,8 mois. Parmi les patients nécessitant des transfusions sanguines régulières, 67 % n’en avaient plus besoin grâce au traitement. Les effets secondaires observés étaient les mêmes que ceux rencontrés dans la leucémie myéloïde aiguë, à savoir des diarrhées, de la constipation, des nausées, des douleurs musculaires et articulaires, de la fatigue, de la toux, une éruption cutanée et des troubles du rythme cardiaques.
En France, le médicament ivosidenib bénéficie depuis avril 2023 d’une autorisation d’accès précoce en bithérapie avec l’azacitidine, dans le traitement de la leucémie myéloïde aiguë nouvellement diagnostiquée avec une mutation IDH-1, non éligible à la chimiothérapie intensive et aux autres thérapies disponibles. Il est également autorisé en monothérapie dans le traitement du cholangiocarcinome avancé ou métastatique avec une mutation IDH-1, après une première ligne de traitement. Pour l’instant, il n’a pas d’indication au stade du syndrome myélodysplasique.
Estelle B., Docteur en Pharmacie
– HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION. FDA. www.accessdata.fda.gov. Consulté le 30 octobre 2023.
– TIBSOVO – IVOSIDENIB SERVIER (ivosidenib) Leucémie aigüe myéloïde.www.has-sante.fr. Consulté le 30 octobre 2023.
